В значительном прорыве для детей с ахондроплазией Испания одобрила новое лекарство ApproaCH от TransCon™ CNP (навеигритид), которое направлено на улучшение темпов роста и упрощение администрирования. Это стало продолжением одобрения VOXZOGO, первого препарата для этого состояния.
Недавние результаты клинических испытаний показывают, что новое лекарство не только улучшает годовые темпы роста—на 1,57 см больше для детей в возрасте от 2 до 5 лет и на 1,78 см для детей в возрасте от 5 до 11 лет—но и положительно сказывается на психическом здоровье и общем качестве жизни. Вероника Диас, медицинский директор Ascendis Pharma Iberia, объясняет, что уникальная технология доставки лекарства позволяет делать инъекции раз в неделю вместо ежедневных, что облегчает жизнь маленьким пациентам.
Ахондроплазия, генетическое состояние, влияющее на рост, может привести к различным медицинским осложнениям и значительно повлиять на психоэмоциональное состояние. Более 70 % пострадавших нуждаются в хирургическом вмешательстве на протяжении жизни, а многие страдают от хронической боли и низкой самооценки. Это новое лечение может стать настоящим прорывом.
Ascendis Pharma оптимистично настроена в отношении получения разрешения на использование препарата в США и Европе к 2025 году, с целью удовлетворения потребностей пациентов в Испании и Португалии. Если препарат будет одобрен, он сможет помочь примерно 15 новым пациентам каждый год в Испании, что станет надеждой для семей, затронутых этой болезнью.