Terapia Gênica DB-OTO da Regeneron Restaura Audição em Crianças com Surdez Congênita

No campo da biotecnologia, um avanço notável foi registrado graças ao DB-OTO, um tratamento experimental de terapia gênica desenvolvido pela Regeneron Pharmaceuticals. Este desenvolvimento promissor visa reverter as consequências das mutações no gene OTOF, que são responsáveis por causar surdez congênita profunda, oferecendo a possibilidade real de restaurar a audição natural.

Dados encorajadores cruciais emergiram do estudo de Fase I/II, denominado CHORD. Este ensaio clínico envolveu doze crianças, com idades variando entre 10 meses e 16 anos. As descobertas foram divulgadas tanto na prestigiada revista The New England Journal of Medicine quanto apresentadas durante a reunião anual da Academia Americana de Otorrinolaringologia – Cirurgia de Cabeça e Pescoço (AAO-HNSF). A terapia funciona entregando uma cópia funcional do gene OTOF, utilizando um vetor de vírus adenoassociado (AAV) de dupla construção.

Até a 24ª semana de acompanhamento, nove das doze crianças participantes alcançaram limiares auditivos que as colocavam nas categorias de audição moderada ou normal. Este resultado é significativo, pois, em muitos casos, elimina a necessidade de implantes cocleares. Além disso, três dos participantes demonstraram uma recuperação auditiva que foi classificada como quase completa, sublinhando o potencial revolucionário do tratamento.

O método de administração do DB-OTO é realizado através de uma injeção intracoclear, um procedimento semelhante ao utilizado para a colocação de implantes cocleares. Essa similaridade técnica permite que a aplicação seja viável mesmo nos pacientes mais jovens. As melhorias na função auditiva foram observadas apenas algumas semanas após a intervenção. Em uma avaliação de fala realizada na 48ª semana, três crianças demonstraram progressos substanciais no reconhecimento de palavras e na capacidade de reagir a sons baixos, mesmo em ambientes ruidosos.

É importante ressaltar que não foram relatados eventos adversos graves diretamente associados ao DB-OTO, indicando que a terapia possui um alto perfil de tolerabilidade. Este marco, focado na mutação OTOF, que estima-se ser responsável por 2% a 8% de todos os casos de surdez genética congênita, representa um ponto de inflexão no tratamento das formas hereditárias de perda auditiva.

A Regeneron já delineou seus próximos passos, planejando submeter o Pedido de Licença Biológica (BLA) à FDA (Food and Drug Administration) até o final do ano de 2025. Especialistas na área acreditam que o êxito no tratamento deste defeito genético específico pode servir como um poderoso catalisador para o desenvolvimento de métodos de correção para mutações genéticas mais prevalentes, como a GJB2. Isso sinaliza uma mudança de paradigma na otologia, direcionando o foco da área para a restauração dos mecanismos auditivos naturais.