Investigadores do Mass General Brigham e do Beth Israel Deaconess Medical Center desenvolveram o STITCHR, uma nova ferramenta de edição genética. O STITCHR pode inserir genes terapêuticos em locais específicos sem causar mutações indesejadas. O sistema pode ser formulado completamente como RNA, simplificando a logística de entrega em comparação com os sistemas tradicionais que usam RNA e DNA.
Ao inserir um gene inteiro, a ferramenta oferece uma abordagem 'única e definitiva'. Isso supera os obstáculos da tecnologia de edição genética CRISPR, que é programada para corrigir mutações individuais. As descobertas foram publicadas na *Nature*.
De acordo com o co-autor sênior Omar Abudayyeh, PhD, o CRISPR tem limitações, incluindo a incapacidade de atingir todos os locais do genoma e corrigir milhares de mutações em doenças como a fibrose cística. Abudayyeh afirmou que seu laboratório tinha como objetivo inserir grandes pedaços ou genes inteiros para substituir os defeituosos, visando cada mutação para uma doença com uma única construção de edição genética.
O STITCHR usa enzimas de retrotransposons, elementos genéticos encontrados em células eucarióticas (animais, fungos e plantas). Os retrotransposons, muitas vezes chamados de 'genes saltadores', movem-se e se inserem no genoma. Os pesquisadores reaproveitaram seu mecanismo de copiar e colar para editar genes em locais específicos.
A equipe de pesquisa, incluindo o autor principal do estudo, Christopher Fell, PhD, examinou milhares de retrotransposons para identificar candidatos reprogramáveis, que eles testaram no laboratório. Eles combinaram um candidato final com a enzima nickase do sistema de edição genética CRISPR para inserir genes perfeitamente, formando o sistema STITCHR.
Os pesquisadores planejam aumentar a eficiência do sistema e traduzir o STITCHR para aplicações clínicas. Jonathan Gootenberg, PhD, co-autor correspondente, afirmou que estudar a biologia básica em nossas células pode inspirar novas ferramentas, expandir as capacidades de engenharia celular e levar a novos medicamentos e terapias para doenças raras e comuns.