臨床試験で、高度な遺伝子編集技術を用いて遺伝性疾患の治療に成功したと報告されました。18歳の患者は、革新的な治療を受けた後、実質的に「治癒」しました。CHU Sainte-Justineが参加したこの試験では、遺伝子変異を修正するためにプライム編集が使用されました。
プライム編集は、慢性肉芽腫症（CGD）の原因となる変異を標的として、患者の造血幹細胞を直接修飾しました。数週間以内に、細胞のかなりの部分で異常が修正されました。主任研究者のÉlie Haddad博士は、結果について楽観的な見方を表明しました。
この治療法は、従来の骨髄移植に伴うリスクを回避します。患者自身の細胞は、実験室での遺伝子編集後に使用されます。これにより、拒絶反応の可能性が排除され、生存率が100％に向上する可能性があります。