रीजेनरॉन की डीबी-ओटीओ जीन थेरेपी से बहरेपन में बड़ी सफलता: बच्चों की सुनने की क्षमता हुई बहाल

जैव प्रौद्योगिकी के क्षेत्र में, रीजेनरॉन फार्मास्यूटिकल्स (Regeneron Pharmaceuticals) द्वारा विकसित प्रायोगिक जीन-थेरेपी दवा डीबी-ओटीओ (DB-OTO) के संबंध में एक महत्वपूर्ण प्रगति दर्ज की गई है। यह नवाचार उन बच्चों के लिए आशा की एक नई किरण लेकर आया है जो ओटोएफ (OTOF) जीन में उत्परिवर्तन (म्यूटेशन) के कारण होने वाले गहरे जन्मजात बहरेपन से पीड़ित हैं। इस थेरेपी में प्राकृतिक रूप से सुनने की क्षमता को बहाल करने की अपार क्षमता निहित है।

यह उत्साहजनक डेटा चरण I/II के एक अध्ययन से प्राप्त हुआ है, जिसे 'कॉर्ड' (CHORD) नाम दिया गया था। इस अध्ययन में 10 महीने से लेकर 16 वर्ष की आयु के बारह बच्चों को शामिल किया गया था। यह जानकारी प्रतिष्ठित पत्रिका द न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन में प्रकाशित हुई है और साथ ही अमेरिकन एकेडमी ऑफ ओटोलरींगोलॉजी - हेड एंड नेक सर्जरी फाउंडेशन (AAO-HNSF) की वार्षिक बैठक में भी प्रस्तुत की गई थी।

इस चिकित्सा पद्धति में एडेनो-एसोसिएटेड वायरस (AAV) के दोहरे वेक्टर का उपयोग करके ओटोएफ जीन की एक कार्यात्मक प्रतिलिपि (functional copy) कान के आंतरिक भाग तक पहुंचाई जाती है। अध्ययन के निष्कर्षों से पता चला है कि इस थेरेपी के कारण अधिकांश प्रतिभागियों में प्राकृतिक ध्वनिक बोध (natural acoustic perception) की बहाली हुई है।

24वें सप्ताह तक के मूल्यांकन में, बारह में से नौ बच्चों ने सुनने की ऐसी सीमाएँ प्राप्त कर लीं जो मध्यम या सामान्य श्रेणी के अनुरूप थीं। यह परिणाम अक्सर कॉक्लियर इम्प्लांट (cochlear implantation) की आवश्यकता को समाप्त कर देता है।

डीबी-ओटीओ को प्रशासित करने की विधि इंट्राकॉक्लियर इंजेक्शन (intracochlear injection) है, जो कॉक्लियर इम्प्लांट लगाने की प्रक्रिया के समान ही है। यह समानता इस थेरेपी को छोटे बच्चों पर भी लागू करने की अनुमति देती है। इंजेक्शन दिए जाने के कुछ ही हफ्तों के भीतर सुधार दिखने शुरू हो गए थे। उल्लेखनीय है कि तीन प्रतिभागियों ने तो सुनने की क्षमता की लगभग पूर्ण बहाली प्रदर्शित की, जो इस थेरेपी की असाधारण प्रभावशीलता को दर्शाता है।

48वें सप्ताह में भाषण मूल्यांकन से गुजरने वाले तीन बच्चों में, शोरगुल वाले वातावरण में भी शब्दों को पहचानने और धीमी आवाज़ों पर प्रतिक्रिया देने की क्षमता में उल्लेखनीय प्रगति दर्ज की गई। सबसे महत्वपूर्ण बात यह है कि डीबी-ओटीओ से सीधे तौर पर जुड़ी कोई गंभीर प्रतिकूल घटना (serious adverse events) दर्ज नहीं की गई, जो इस उपचार की उच्च सहनशीलता को प्रमाणित करती है।

यह सफलता ओटोएफ उत्परिवर्तन (जो जन्मजात आनुवंशिक बहरेपन के सभी मामलों का अनुमानित 2–8 प्रतिशत है) के उपचार में एक महत्वपूर्ण मोड़ साबित हो सकती है। रीजेनरॉन ने 2025 के अंत तक एफडीए (FDA) में जैविक उत्पाद लाइसेंस आवेदन (BLA) दाखिल करने की योजना बनाई है। विशेषज्ञों का मानना है कि इस दोष के उपचार में मिली सफलता अधिक सामान्य आनुवंशिक उत्परिवर्तनों, जैसे कि जीजेबी2 (GJB2), के सुधार के लिए भी तरीकों के विकास को उत्प्रेरित कर सकती है, जिससे ओटोलॉजी (श्रवण विज्ञान) का ध्यान सुनने के प्राकृतिक तंत्रों की बहाली की ओर केंद्रित हो जाएगा।