CRISPR-Cas9 élimine avec succès le chromosome 21 supplémentaire en laboratoire, une étape vers la recherche sur le syndrome de Down

Des chercheurs de l'Université de Mie et de l'Université de la Santé de Fujita au Japon ont réalisé une avancée significative en éliminant avec succès la copie supplémentaire du chromosome 21, responsable du syndrome de Down, dans des cultures cellulaires en laboratoire. L'étude, publiée dans PNAS Nexus, a utilisé la technologie d'édition génétique CRISPR-Cas9 pour fragmenter et supprimer le chromosome supplémentaire. Bien que cela marque une étape cruciale, les experts soulignent que cela ne représente pas un remède immédiat au syndrome de Down. L'application chez l'homme nécessiterait d'autres recherches approfondies pour garantir la sécurité et l'efficacité, compte tenu des processus biologiques complexes influencés par le chromosome supplémentaire. Les résultats pourraient ouvrir la voie à des thérapies ciblées traitant des affections spécifiques associées au syndrome de Down, telles que les déficits cognitifs, et pourraient également éclairer la recherche sur d'autres affections génétiques impliquant des chromosomes supplémentaires. Une évaluation plus approfondie est nécessaire avant que des applications cliniques puissent être envisagées.