Eine klinische Studie hat über den Erfolg bei der Behandlung einer genetischen Krankheit mithilfe fortschrittlicher Gen-Editing-Technologie berichtet. Ein 18-jähriger Patient ist nach Erhalt der innovativen Behandlung im Wesentlichen "geheilt". In der Studie, an der das CHU Sainte-Justine beteiligt war, wurde Prime Editing verwendet, um eine genetische Mutation zu korrigieren.
Prime Editing modifizierte direkt die hämatopoetischen Stammzellen des Patienten und zielte auf die Mutation ab, die für die chronisch-granulomatöse Krankheit (CGD) verantwortlich ist. Innerhalb weniger Wochen wurde die Anomalie in einem signifikanten Teil der Zellen korrigiert. Dr. Élie Haddad, der leitende Prüfarzt, äußerte sich optimistisch über die Ergebnisse.
Die Behandlung vermeidet die Risiken, die mit traditionellen Knochenmarktransplantationen verbunden sind. Die eigenen Zellen des Patienten werden nach der Genbearbeitung im Labor verwendet. Dies eliminiert die Möglichkeit einer Abstoßung und erhöht potenziell die Überlebensrate auf 100 %.