一項臨床試驗報告稱，使用先進的基因編輯技術成功治療了一種遺傳疾病。一名 18 歲的患者在接受創新治療後基本上已被“治癒”。這項涉及 CHU Sainte-Justine 的試驗，使用先導編輯技術來糾正基因突變。
先導編輯直接修改了患者的造血幹細胞，靶向導致慢性肉芽腫病 (CGD) 的突變。在幾週內，異常情況在很大一部分細胞中得到糾正。首席研究員 Élie Haddad 醫生對結果表示樂觀。
該治療避免了與傳統骨髓移植相關的風險。患者自身的細胞在實驗室進行基因編輯後被使用。這消除了排斥的可能性，並可能將生存率提高到 100%。