荷蘭科學家成功使用鹼基編輯器編輯了人類粒線體DNA中的有害突變，為罕見遺傳疾病帶來了希望。這項研究發表在《分子治療核酸》雜誌上，使用DdCBE鹼基編輯器校正了與粒線體疾病相關的肝臟和皮膚細胞中的突變。研究團隊還測試了將鹼基編輯器作為mRNA在脂質奈米顆粒內遞送，結果顯示，這種方法提高了療效並降低了毒性。
科學家編輯受損的粒線體DNA
编辑者： Elena HealthEnergy
來源
Diario1
Scientists engineer precision tool for mitochondrial DNA manipulation
Breakthrough molecule offers hope for treating rare mitochondrial diseases
Base Editing Brings Scientists Closer to Treating Mitochondrial Disease
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