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基因療法:科技突破為遺傳性耳聾帶來新希望

17:05, 12 七月

编辑者: Katia Remezova Cath

基因療法在治療遺傳性聽力損失方面展現了巨大的潛力,為受基因突變影響的人們帶來了新的希望。 這種突破性的技術,正在科技界掀起波瀾,為聽力受損者提供了重獲聽力的機會。

研究人員在治療由 *OTOF* 基因突變引起的聽力損失方面取得了重大進展。 *OTOF* 基因負責產生耳介蛋白,這種蛋白質對聽力至關重要。 2025 年 7 月 3 日發表的一項研究表明,單次基因療法注射後,兒童和成人的聽力都有顯著改善。 這種療法使用合成病毒將健康的 *OTOF* 基因直接傳遞到內耳。 科技的進步,為耳聾患者帶來了新的希望。

此外,Regeneron Pharmaceuticals 於 2025 年 2 月 24 日宣布,他們的實驗性基因療法 DB-OTO 改善了 11 名因 *OTOF* 基因突變導致聽力損失的兒童中的 10 名的聽力。 該療法鼓勵內耳的毛細胞產生耳介蛋白。 Sensorion 也正在其基因療法 SENS-501 的臨床試驗中取得進展。 這些進展代表了治療遺傳性耳聾的一大步。 基因療法有潛力顯著提高聽力損失患者的生活質量,讓他們能夠通過聲音體驗世界。 正在進行的研究繼續完善這些治療方法,為有效解決遺傳性聽力損失的未來帶來希望。

來源

  • Popular Mechanics

  • Deafness reversed: Single injection brings hearing back within weeks

  • Regeneron's gene therapy study shows improved hearing in children with congenital deafness

  • Sensorion’s Gene Therapy for OTOF-Related Hearing Loss Progresses Following Positive Safety Review

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