新型基因編輯工具STITCHR提供「一勞永逸」的基因治療方法

麻省總醫院布萊根和貝斯以色列女執事醫療中心的研究人員開發了一種新的基因編輯工具STITCHR。STITCHR可以將治療基因插入到特定位置，而不會引起不必要的突變。與使用RNA和DNA的傳統系統相比，該系統可以完全配製成RNA，從而簡化了遞送物流。 通過插入整個基因，該工具提供了一種「一勞永逸」的方法。這克服了CRISPR基因編輯技術的障礙，該技術被編程為糾正單個突變。該研究結果發表在《自然》雜誌上。 共同資深作者Omar Abudayyeh博士表示，CRISPR存在局限性，包括無法靶向基因組中的每個位置，也無法修復囊性纖維化等疾病中的數千個突變。Abudayyeh表示，他們的實驗室旨在插入大片段或整個基因來替換有缺陷的基因，從而使用單個基因編輯構建體靶向疾病的每個突變。 STITCHR使用來自逆轉座子的酶，逆轉座子是真核細胞（動物、真菌和植物）中發現的遺傳元件。逆轉座子通常被稱為「跳躍基因」，它們四處移動並將自己插入基因組中。研究人員重新利用了它們的複製粘貼機制來編輯特定位置的基因。 包括主要研究作者Christopher Fell博士在內的研究團隊篩選了數千個逆轉座子，以識別可重新編程的候選者，並在實驗室中對其進行了測試。他們將最終候選者與CRISPR基因編輯系統中的切口酶結合，以無縫插入基因，從而形成STITCHR系統。 研究人員計劃提高系統的效率，並將STITCHR轉化為臨床應用。共同通訊作者Jonathan Gootenberg博士表示，研究我們細胞中的基礎生物學可以激發新工具，擴展細胞工程能力，並為罕見和常見疾病帶來新的藥物和療法。