CRISPR-Cas9 Loại Bỏ Thành Công Nhiễm Sắc Thể 21 Thừa Trong Phòng Thí Nghiệm, Một Bước Tiến Tới Nghiên Cứu Hội Chứng Down

Các nhà nghiên cứu tại Đại học Mie và Đại học Y tế Fujita ở Nhật Bản đã đạt được một bước đột phá quan trọng khi loại bỏ thành công bản sao nhiễm sắc thể 21 thừa, nguyên nhân gây ra hội chứng Down, trong nuôi cấy tế bào trong phòng thí nghiệm. Nghiên cứu được công bố trên PNAS Nexus, đã sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9 để phân mảnh và loại bỏ nhiễm sắc thể bổ sung. Mặc dù đây là một bước quan trọng, nhưng các chuyên gia cảnh báo rằng nó không phải là một phương pháp chữa trị ngay lập tức cho hội chứng Down. Ứng dụng trên người sẽ đòi hỏi các nghiên cứu sâu rộng hơn nữa để đảm bảo an toàn và hiệu quả, có tính đến các quá trình sinh học phức tạp bị ảnh hưởng bởi nhiễm sắc thể thừa. Những phát hiện này có thể mở đường cho các liệu pháp nhắm mục tiêu giải quyết các tình trạng cụ thể liên quan đến hội chứng Down, chẳng hạn như suy giảm nhận thức, và cũng có thể cung cấp thông tin cho nghiên cứu về các tình trạng di truyền khác liên quan đến nhiễm sắc thể thừa. Cần đánh giá thêm trước khi có thể xem xét các ứng dụng lâm sàng.