CRISPR-Cas9 Laboratuvarda Fazladan 21. Kromozomu Başarıyla Ortadan Kaldırdı, Down Sendromu Araştırmalarına Doğru Bir Adım

Japonya'daki Mie Üniversitesi ve Fujita Sağlık Üniversitesi'ndeki araştırmacılar, laboratuvar hücre kültürlerinde Down sendromundan sorumlu olan fazladan 21. kromozom kopyasını başarıyla ortadan kaldırarak önemli bir atılım gerçekleştirdi. PNAS Nexus'ta yayınlanan çalışma, ek kromozomu parçalamak ve ortadan kaldırmak için CRISPR-Cas9 gen düzenleme teknolojisini kullandı. Bu önemli bir adım olsa da, uzmanlar bunun Down sendromu için anında bir tedavi anlamına gelmediği konusunda uyarıyor. Ek kromozomdan etkilenen karmaşık biyolojik süreçler göz önüne alındığında, insanlarda uygulama, güvenlik ve etkinliği sağlamak için daha kapsamlı araştırmalar gerektirecektir. Bulgular, bilişsel eksiklikler gibi Down sendromu ile ilişkili belirli durumları ele alan hedefe yönelik tedavilerin önünü açabilir ve ayrıca ek kromozomları içeren diğer genetik durumlarla ilgili araştırmalara da ışık tutabilir. Klinik uygulamaların değerlendirilebilmesi için daha fazla değerlendirme gereklidir.