В клиническом исследовании сообщается об успехе в лечении генетического заболевания с использованием передовой технологии редактирования генов. 18-летний пациент, по сути, «излечен» после получения инновационного лечения. В исследовании, в котором участвовал CHU Sainte-Justine, использовалось прайм-редактирование для исправления генетической мутации.
Прайм-редактирование напрямую модифицировало гемопоэтические стволовые клетки пациента, нацеливаясь на мутацию, ответственную за хроническую гранулематозную болезнь (ХГБ). В течение нескольких недель аномалия была исправлена в значительной части клеток. Доктор Эли Хаддад, ведущий исследователь, выразил оптимизм по поводу результатов.
Лечение позволяет избежать рисков, связанных с традиционными трансплантациями костного мозга. Собственные клетки пациента используются после редактирования генов в лаборатории. Это исключает возможность отторжения и потенциально увеличивает выживаемость до 100 %.