В результате выдающегося достижения ученые Центра геномной регуляции в Барселоне представили первую полную карту сплайсосомы, сложной молекулярной машины, необходимой для экспрессии генов. Это открытие, опубликованное 1 ноября 2024 года в журнале Science, может иметь глубокие последствия для понимания и лечения различных видов рака.
Генетик Хуан Валькарсель, который изучает сплайсосому более трех десятилетий, описывает ее как сложный редактор генетической информации. Сплайсосома состоит из 300 белков, включая 150, которые регулируют ее функцию. Она координирует процесс сплайсинга, который позволяет клеткам производить более 100 000 различных белков из примерно 20 000 генов, что позволяет выполнять разнообразные функции человеческих клеток.
Валькарсель объясняет: «Если мы поймем эти механизмы, мы сможем обратить эти решения или, с помощью генетической инженерии, создавать индивидуализированные белки.» Исследование показывает, как альтернативный сплайсинг может приводить к различным результатам в раковых клетках, таким как стимуляция или подавление роста клеток.
Исследователи методично деактивировали каждый белок, чтобы наблюдать за эффектами, и обнаружили, что мутации в компонентах, таких как SF3B1, могут вызывать значительные ошибки, приводящие к пролиферации раковых клеток. Это открытие представляет собой потенциальную цель для новых терапевтических стратегий, поскольку Валькарсель отмечает: «Это потенциальная ахиллесова пята, которую мы можем использовать для разработки новых терапий.»
Марина Серна, ученый в Национальном центре исследования рака в Мадриде, признает сложность сплайсосомы, заявляя: «Сплайсосома является одной из самых сложных молекулярных машин, известных науке.» Провал этой сложной машины может привести к различным видам рака, что делает эту карту важным инструментом для будущих исследований.
С картой сплайсосомы, теперь доступной научному сообществу, потенциал для разработки целевых терапий против рака огромен. Понимание структуры и функции сплайсосомы может открыть путь для инновационных методов лечения, которые эффективно манипулируют процессами сплайсинга для борьбы с раком.