Ученые из ведущих учреждений мира разработали метод точного контроля экспрессии генов в различных типах клеток, что стало революционным шагом в лечении генетических заболеваний. Эта инновация, основанная на искусственном интеллекте, решает давнюю проблему в генетике.
Все живые организмы обладают одинаковым генетическим кодом или ДНК, но активация определенных генов варьируется в зависимости от функции клетки. Цис-регуляторные элементы (CRE), часто называемые 'ДНК-кнопками', играют важную роль в обеспечении активации правильных генов в нужный момент.
Несмотря на достижения в манипуляции генами в живых клетках, селективное включение и выключение генов в специфических типах клеток оказалось сложной задачей. Существенным барьером была непредсказуемость поведения различных CRE. Хотя человеческий геном содержит тысячи различных CRE, ученые испытывали трудности с интерпретацией их 'языка'.
Чтобы решить эту проблему, исследователи из Jackson Laboratory, Массачусетского технологического института (MIT), Broad Institute при Гарвардском университете и Йельского университета обратились к искусственному интеллекту. Их исследование, опубликованное в престижном журнале Nature 23 октября 2024 года, представило модель глубокого обучения, способную предсказывать активность CRE.
Измеряя активность CRE в клетках крови, печени и мозга, модель ИИ была обучена на сотнях тысяч последовательностей ДНК из человеческого генома. После обучения ИИ продемонстрировал способность точно предсказывать активность CRE в почти бесконечном количестве комбинаций.
Кроме того, команда исследователей разработала тысячи новых синтетических CRE, которые могут контролировать экспрессию генов в выбранных типах клеток. Тестируя эти синтетические CRE на живых животных, они успешно активировали белок исключительно в печени развивающихся зебровых рыб, не затрагивая другие клетки или ткани.
Этот прогресс открывает новые возможности для разработки лечения различных генетических заболеваний, позволяя точно контролировать экспрессию генов в целевых областях. Райан Теви, соавтор исследования из Jackson Laboratory, заявил: 'Эта технология прокладывает путь к созданию новых регуляторных элементов с заранее определенными функциями.'