Um ensaio clínico relatou sucesso no tratamento de uma doença genética usando tecnologia avançada de edição de genes. Um paciente de 18 anos está essencialmente "curado" após receber o tratamento inovador. O ensaio, envolvendo o CHU Sainte-Justine, usou a edição primária para corrigir uma mutação genética.
A edição primária modificou diretamente as células-tronco hematopoiéticas do paciente, visando a mutação responsável pela doença granulomatosa crônica (DGC). Em poucas semanas, a anomalia foi corrigida em uma porção significativa das células. O Dr. Élie Haddad, o investigador principal, expressou otimismo sobre os resultados.
O tratamento evita os riscos associados aos transplantes de medula óssea tradicionais. As próprias células do paciente são usadas após a edição genética em laboratório. Isso elimina a possibilidade de rejeição e potencialmente aumenta a taxa de sobrevivência para 100%.