Cientistas holandeses editaram com sucesso mutações prejudiciais no DNA mitocondrial humano usando um editor de base, oferecendo esperança para doenças genéticas raras.
A pesquisa, publicada em *Molecular Therapy Nucleic Acids*, utilizou um editor de base DdCBE para corrigir mutações em células do fígado e da pele relacionadas a doenças mitocondriais. Este avanço representa um passo importante no tratamento dessas condições.
A equipe também testou a entrega dos editores de base como mRNA dentro de nanopartículas lipídicas, mostrando eficácia aprimorada e toxicidade reduzida. Essa abordagem pode facilitar a administração direcionada de tratamentos.