Terapia genowa na hemofilię B w Hiszpanii

Szpital Uniwersytecki Álvaro Cunqueiro w Vigo, w Hiszpanii, stał się pierwszym publicznym ośrodkiem medycznym w kraju, który zastosował innowacyjną terapię genową na hemofilię B. Ta przełomowa procedura, przeprowadzona 18 czerwca 2025 roku, stanowi znaczący krok naprzód w leczeniu tego rzadkiego i ciężkiego genetycznego zaburzenia krwawienia. Terapia, znana jako etranacogene dezaparvovec (Hemgenix), dostarcza działającą kopię genu czynnika IX do organizmu pacjenta, pomagając przywrócić prawidłowe krzepnięcie krwi. Badania kliniczne wykazały obiecujące wyniki: pacjenci z ciężką i umiarkowaną hemofilią B doświadczyli zwiększonego poziomu czynnika IX i zmniejszenia liczby epizodów krwawienia.