Uno studio clinico ha riportato il successo nel trattamento di una malattia genetica utilizzando una tecnologia avanzata di editing genetico. Un paziente di 18 anni è essenzialmente "guarito" dopo aver ricevuto il trattamento innovativo. Lo studio, che coinvolge il CHU Sainte-Justine, ha utilizzato il prime editing per correggere una mutazione genetica.
Il prime editing ha modificato direttamente le cellule staminali ematopoietiche del paziente, prendendo di mira la mutazione responsabile della malattia granulomatosa cronica (CGD). In poche settimane, l'anomalia è stata corretta in una parte significativa delle cellule. Il Dr. Élie Haddad, il ricercatore principale, ha espresso ottimismo sui risultati.
Il trattamento evita i rischi associati ai tradizionali trapianti di midollo osseo. Le cellule del paziente vengono utilizzate dopo l'editing genetico in laboratorio. Questo elimina la possibilità di rigetto e potenzialmente aumenta il tasso di sopravvivenza al 100%.