Scienziati olandesi hanno modificato con successo mutazioni dannose nel DNA mitocondriale umano utilizzando un editor di base, offrendo speranza per malattie genetiche rare.
La ricerca, pubblicata su *Molecular Therapy Nucleic Acids*, ha utilizzato un editor di base DdCBE per correggere le mutazioni nelle cellule del fegato e della pelle legate alle malattie mitocondriali. Questo rappresenta un importante passo avanti nella ricerca di trattamenti.
Il team ha anche testato la somministrazione degli editor di base come mRNA all'interno di nanoparticelle lipidiche, dimostrando una maggiore efficacia e una ridotta tossicità. Questo approccio potrebbe facilitare la somministrazione mirata dei trattamenti.