एक नैदानिक परीक्षण ने उन्नत जीन-संपादन तकनीक का उपयोग करके एक आनुवंशिक रोग के इलाज में सफलता की सूचना दी है। एक 18 वर्षीय रोगी को अभिनव उपचार प्राप्त करने के बाद अनिवार्य रूप से "ठीक" कर दिया गया है। CHU Sainte-Justine से जुड़े इस परीक्षण में, एक आनुवंशिक उत्परिवर्तन को ठीक करने के लिए प्राइम एडिटिंग का उपयोग किया गया।
प्राइम एडिटिंग ने सीधे रोगी की हेमेटोपोएटिक स्टेम कोशिकाओं को संशोधित किया, जिससे क्रोनिक ग्रैनुलोमैटस रोग (CGD) के लिए जिम्मेदार उत्परिवर्तन को लक्षित किया गया। हफ्तों के भीतर, कोशिकाओं के एक महत्वपूर्ण हिस्से में विसंगति को ठीक कर दिया गया। प्रमुख जांचकर्ता डॉ. Élie Haddad ने परिणामों के बारे में आशावाद व्यक्त किया।
यह उपचार पारंपरिक अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण से जुड़े जोखिमों से बचाता है। प्रयोगशाला में जीन संपादन के बाद रोगी की अपनी कोशिकाओं का उपयोग किया जाता है। यह अस्वीकृति की संभावना को समाप्त करता है और संभावित रूप से जीवित रहने की दर को 100% तक बढ़ा देता है।