En un avance significativo para los niños con acondroplasia, España ha aprobado un nuevo fármaco, ApproaCH de TransCon™ CNP (navepegritida), que busca mejorar las tasas de crecimiento y simplificar la administración. Esto sigue a la aprobación anterior de VOXZOGO, el primer medicamento para esta condición.
Los resultados recientes de ensayos clínicos indican que el nuevo fármaco no solo mejora las tasas de crecimiento anuales—1,57 cm más para niños de 2 a 5 años y 1,78 cm para aquellos de 5 a 11—sino que también impacta positivamente en la salud mental y la calidad de vida general. Verónica Díaz, directora médica de Ascendis Pharma Iberia, explica que la tecnología de entrega única del fármaco permite inyecciones semanales en lugar de diarias, facilitando su administración a los pacientes más jóvenes.
La acondroplasia, una condición genética que afecta la estatura, puede llevar a diversas complicaciones médicas y tiene un impacto significativo en el bienestar mental. Con más del 70 % de las personas afectadas necesitando cirugía a lo largo de su vida y muchas enfrentando dolor crónico y baja autoestima, este nuevo tratamiento podría ser transformador.
Ascendis Pharma es optimista sobre la búsqueda de aprobación regulatoria en EE. UU. y Europa para 2025, con el objetivo de abordar las necesidades de los pacientes en España y Portugal. Si se aprueba, el fármaco podría ayudar a aproximadamente 15 nuevos pacientes cada año en España, marcando un futuro esperanzador para las familias afectadas por esta condición.