Wissenschaftler haben winzige menschliche Gehirnorganoide im Weltraum kultiviert, um neue Behandlungen für Alzheimer, Parkinson und Rückenmarksverletzungen zu erforschen.
Die Schwerelosigkeit der Internationalen Raumstation (ISS) ermöglichte es den Forschern, Gehirnorganoide in nur 72 Stunden zu entwickeln, während dieser Prozess auf der Erde Monate in Anspruch nimmt.
Diese Organoide, die künstlich gezüchtete Zellmassen sind, die die Struktur und Funktion menschlicher Organe nachahmen, erlaubten es den Forschern, einen neuartigen Ansatz zur Heilung derzeit unheilbarer neurologischer Krankheiten zu testen.
Die vielversprechende neue Behandlung, entwickelt von der Biotechnologiefirma Axonis Therapeutics, nutzt ein umprogrammiertes Virus, um vorteilhafte Gentherapie an Zellen des zentralen Nervensystems (ZNS) zu liefern.
Diese modifizierten Viren, bekannt als virale Vektoren, könnten besonders nützlich sein, um Alzheimer- und Parkinson-Krankheiten sowie Rückenmarksverletzungen zu behandeln. Jährlich werden in den USA fast 600.000 Amerikaner mit Alzheimer oder Parkinson diagnostiziert, und etwa 18.000 neue Rückenmarksverletzungen treten jährlich auf.
Tests zeigten, dass die vorgeschlagene Behandlung bei Mäusen wirksam war. Gentherapien, die bei Nagetiermodellen funktionieren, scheitern jedoch oft bei Menschen. Axonis Therapeutics benötigte präzise Modelle des menschlichen ZNS für Tests und versuchte daher, menschliche Gehirnorganoide im Weltraum zu züchten.
Obwohl Wissenschaftler ZNS-Zellen auf der Erde züchten können, zwingt die Schwerkraft sie dazu, sich in flachen, zweidimensionalen Schichten zu organisieren, was die Kultivierung der dreidimensionalen Struktur und funktionalen Komplexität von Gehirnzellen erschwert.
Die im Weltraum kultivierten Organoide lieferten schnell ein hochpräzises Modell des menschlichen Gehirns, das es den ISS-Forschern ermöglichte, die Wirksamkeit der neuen viralen Vektortherapie effektiv zu testen.
„Forschung im Weltraum ist nicht etwas, woran man normalerweise denkt“, sagte Shane Hegarty, Mitbegründer und wissenschaftlicher Direktor von Axonis Therapeutics. „Aber die Möglichkeit, die Bedingungen der Mikroschwerkraft zu nutzen, kann erhebliches ungenutztes Potenzial freisetzen, indem sie die Grenzen der Wissenschaft in einer einzigartigen Umgebung verschiebt“, fügte er hinzu.
Im August 2023 schickte Axonis Therapeutics gefrorene Fläschchen mit ihrem viralen Vektor, reifen Neuronen und Astrozyten – Zellen, die Nerven unterstützen und erhalten – an Bord einer Nachschubmission zur ISS. Ein Team von Forschern injizierte diese Materialien in ein spezialisiertes Zellkultursystem namens BioCell.
Sie luden den viralen Vektor mit einem Gen für ein fluoreszierendes Protein. Wenn dies erfolgreich war, würden die Neuronen nach der Implantation des Gens grün leuchten.
In nur 72 Stunden hatten sich die Zellen nicht nur in dreidimensionale menschliche Gehirnorganoide organisiert, sondern sie leuchteten auch.
NASA-Astronaut Mike Barratt bearbeitet Gehirnorganoidproben an Bord der ISS für ein weiteres Forschungsprojekt in diesem Jahr.
Die ISS-Forscher verwendeten das spezialisierte Zellkultursystem BioCell, um Gehirnorganoide zu kultivieren und die Wirksamkeit des viralen Vektors zu testen. „Der entscheidende Tag war, als die Crew Mikroskopie durchführte und wir große Aggregate von grünen, leuchtenden 3D-Geweben sahen“, sagte Sheila Nielsen, Forscherin bei BioServe Space Technologies, die BioCell entwickelt hat. „Shane und ich schickten uns Bilder der Organoide hin und her, und wir waren ziemlich begeistert, denn das war etwas, das sie im Feld noch nie gesehen hatten“, fügte sie hinzu.
Virale Vektoren sind äußerst effektiv darin, Zellen zu infizieren und genetisches Material einzufügen, was Zellen schädigen und eine Immunantwort auslösen kann. Wissenschaftler können jedoch Viren umprogrammieren, um vorteilhafte Gentherapien zu liefern, die eine gezielte Behandlung für Krankheiten oder Verletzungen bieten.
Diese Studie zeigte, dass der virale Vektor von Axonis Therapeutics in der Lage ist, Gentherapie an menschliche Neuronen zu liefern. „Es war sehr aufregend: Wir konnten sowohl die Zielgenauigkeit der Gentherapie validieren als auch zeigen, dass wir schnell 3D-assembloide Modelle des menschlichen Gehirns gebildet haben“, sagte Hegarty. „Der große Durchbruch liegt in der Möglichkeit, schnell reife Neuronen und Astrozyten zu einem Modell des Gehirns unter Mikroschwerkraftbedingungen zusammenzufügen, was auf der Erde nicht möglich ist.“