一项临床试验报告称，使用先进的基因编辑技术成功治疗了一种遗传疾病。一名 18 岁的患者在接受创新治疗后基本上已被“治愈”。这项涉及 CHU Sainte-Justine 的试验，使用先导编辑技术来纠正基因突变。
先导编辑直接修改了患者的造血干细胞，靶向导致慢性肉芽肿病 (CGD) 的突变。在几周内，异常情况在很大一部分细胞中得到纠正。首席研究员 Élie Haddad 医生对结果表示乐观。
该治疗避免了与传统骨髓移植相关的风险。患者自身的细胞在实验室进行基因编辑后被使用。这消除了排斥的可能性，并可能将生存率提高到 100%。