科学家编辑受损的线粒体DNA

编辑者： Elena HealthEnergy

荷兰科学家成功使用碱基编辑器编辑了人类线粒体DNA中的有害突变，为罕见遗传疾病带来了希望。这项研究发表在《分子治疗核酸》杂志上，使用DdCBE碱基编辑器纠正了与线粒体疾病相关的肝脏和皮肤细胞中的突变。研究小组还测试了将碱基编辑器作为mRNA在脂质纳米颗粒内递送，结果显示，这种方法提高了疗效并降低了毒性。

来源

  • Diario1

  • Scientists engineer precision tool for mitochondrial DNA manipulation

  • Breakthrough molecule offers hope for treating rare mitochondrial diseases

  • Base Editing Brings Scientists Closer to Treating Mitochondrial Disease

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