新型基因编辑工具STITCHR提供“一劳永逸”的基因治疗方法

麻省总医院布莱根和贝斯以色列女执事医疗中心的研究人员开发了一种新的基因编辑工具STITCHR。STITCHR可以将治疗基因插入到特定位置，而不会引起不必要的突变。与使用RNA和DNA的传统系统相比，该系统可以完全配制成RNA，从而简化了递送物流。 通过插入整个基因，该工具提供了一种“一劳永逸”的方法。这克服了CRISPR基因编辑技术的障碍，该技术被编程为纠正单个突变。该研究结果发表在《自然》杂志上。 共同资深作者Omar Abudayyeh博士表示，CRISPR存在局限性，包括无法靶向基因组中的每个位置，也无法修复囊性纤维化等疾病中的数千个突变。Abudayyeh表示，他们的实验室旨在插入大片段或整个基因来替换有缺陷的基因，从而使用单个基因编辑构建体靶向疾病的每个突变。 STITCHR使用来自逆转座子的酶，逆转座子是真核细胞（动物、真菌和植物）中发现的遗传元件。逆转座子通常被称为“跳跃基因”，它们四处移动并将自己插入基因组中。研究人员重新利用了它们的复制粘贴机制来编辑特定位置的基因。 包括主要研究作者Christopher Fell博士在内的研究团队筛选了数千个逆转座子，以识别可重新编程的候选者，并在实验室中对其进行了测试。他们将最终候选者与CRISPR基因编辑系统中的切口酶结合，以无缝插入基因，从而形成STITCHR系统。 研究人员计划提高系统的效率，并将STITCHR转化为临床应用。共同通讯作者Jonathan Gootenberg博士表示，研究我们细胞中的基础生物学可以激发新工具，扩展细胞工程能力，并为罕见和常见疾病带来新的药物和疗法。