Một thử nghiệm lâm sàng đã báo cáo thành công trong việc điều trị một bệnh di truyền bằng công nghệ chỉnh sửa gen tiên tiến. Một bệnh nhân 18 tuổi về cơ bản đã "khỏi bệnh" sau khi được điều trị bằng phương pháp sáng tạo. Thử nghiệm, liên quan đến CHU Sainte-Justine, đã sử dụng chỉnh sửa nguyên bản để sửa chữa đột biến gen.
Chỉnh sửa nguyên bản đã trực tiếp sửa đổi tế bào gốc tạo máu của bệnh nhân, nhắm mục tiêu đột biến gây ra bệnh u hạt mãn tính (CGD). Trong vòng vài tuần, sự bất thường đã được sửa chữa trong một phần đáng kể của các tế bào. Tiến sĩ Élie Haddad, điều tra viên chính, bày tỏ sự lạc quan về kết quả.
Việc điều trị tránh được các rủi ro liên quan đến cấy ghép tủy xương truyền thống. Các tế bào của chính bệnh nhân được sử dụng sau khi chỉnh sửa gen trong phòng thí nghiệm. Điều này loại bỏ khả năng thải ghép và có khả năng tăng tỷ lệ sống sót lên 100%.