Bir klinik çalışma, gelişmiş gen düzenleme teknolojisi kullanılarak genetik bir hastalığın tedavisinde başarı elde edildiğini bildirdi. 18 yaşındaki bir hasta, yenilikçi tedaviyi aldıktan sonra esasen "iyileşti". CHU Sainte-Justine'in katıldığı deneme, genetik bir mutasyonu düzeltmek için temel düzenleme kullandı.
Temel düzenleme, hastanın hematopoetik kök hücrelerini doğrudan değiştirdi ve kronik granülomatöz hastalığa (CGD) neden olan mutasyonu hedef aldı. Haftalar içinde anomali, hücrelerin önemli bir bölümünde düzeltildi. Baş araştırmacı Dr. Élie Haddad, sonuçlar hakkında iyimserliğini dile getirdi.
Tedavi, geleneksel kemik iliği nakillerinin risklerinden kaçınır. Hastanın kendi hücreleri, laboratuvarda gen düzenlemesinden sonra kullanılır. Bu, reddedilme olasılığını ortadan kaldırır ve potansiyel olarak hayatta kalma oranını %100'e çıkarır.