Badanie kliniczne wykazało sukces w leczeniu choroby genetycznej za pomocą zaawansowanej technologii edycji genów. 18-letni pacjent został zasadniczo „wyleczony” po otrzymaniu innowacyjnego leczenia. Badanie, w którym uczestniczył CHU Sainte-Justine, wykorzystywało edycję prymarną do korygowania mutacji genetycznej.
Edycja prymarna bezpośrednio modyfikowała hematopoetyczne komórki macierzyste pacjenta, celując w mutację odpowiedzialną za przewlekłą chorobę ziarniniakową (CGD). W ciągu kilku tygodni anomalia została skorygowana w znacznej części komórek. Dr Élie Haddad, główny badacz, wyraził optymizm co do wyników.
Leczenie pozwala uniknąć ryzyka związanego z tradycyjnymi przeszczepami szpiku kostnego. Po edycji genów w laboratorium wykorzystywane są własne komórki pacjenta. Eliminuje to możliwość odrzucenia i potencjalnie zwiększa wskaźnik przeżycia do 100%.