Sebuah uji klinis telah melaporkan keberhasilan dalam mengobati penyakit genetik menggunakan teknologi penyuntingan gen tingkat lanjut. Seorang pasien berusia 18 tahun pada dasarnya "sembuh" setelah menerima perawatan inovatif tersebut. Uji coba, yang melibatkan CHU Sainte-Justine, menggunakan penyuntingan utama untuk memperbaiki mutasi genetik.
Penyuntingan utama secara langsung memodifikasi sel punca hematopoietik pasien, menargetkan mutasi yang bertanggung jawab atas penyakit granulomatosa kronis (PGK). Dalam beberapa minggu, anomali tersebut diperbaiki di sebagian besar sel. Dr. Élie Haddad, peneliti utama, menyatakan optimisme tentang hasilnya.
Perawatan ini menghindari risiko yang terkait dengan transplantasi sumsum tulang tradisional. Sel pasien sendiri digunakan setelah penyuntingan gen di laboratorium. Ini menghilangkan kemungkinan penolakan dan berpotensi meningkatkan tingkat kelangsungan hidup hingga 100%.