Un essai clinique a rapporté le succès du traitement d'une maladie génétique grâce à une technologie avancée d'édition génique. Un patient de 18 ans est essentiellement « guéri » après avoir reçu ce traitement innovant. L'essai, impliquant le CHU Sainte-Justine, a utilisé l'édition primordiale pour corriger une mutation génétique.
L'édition primordiale a directement modifié les cellules souches hématopoïétiques du patient, ciblant la mutation responsable de la granulomatose septique chronique (GSC). En quelques semaines, l'anomalie a été corrigée dans une partie importante des cellules. Le Dr Élie Haddad, chercheur principal, a exprimé son optimisme quant aux résultats.
Le traitement évite les risques associés aux greffes de moelle osseuse traditionnelles. Les propres cellules du patient sont utilisées après l'édition génique en laboratoire. Cela élimine la possibilité de rejet et augmente potentiellement le taux de survie à 100 %.