Des scientifiques néerlandais ont réussi à modifier des mutations dommageables dans l'ADN mitochondrial humain en utilisant un éditeur de base, offrant de l'espoir pour les maladies génétiques rares.
La recherche, publiée dans *Molecular Therapy Nucleic Acids*, a utilisé un éditeur de base DdCBE pour corriger les mutations dans les cellules du foie et de la peau liées aux maladies mitochondriales. Les résultats ouvrent de nouvelles perspectives pour le traitement de ces affections.
L'équipe a également testé la livraison des éditeurs de base sous forme d'ARNm dans des nanoparticules lipidiques, démontrant une efficacité améliorée et une toxicité réduite. Cette approche pourrait faciliter l'administration ciblée des traitements.