Dans une avancée significative pour les enfants atteints d'achondroplasie, l'Espagne a approuvé un nouveau médicament, ApproaCH de TransCon™ CNP (navepegritida), qui vise à améliorer les taux de croissance tout en simplifiant l'administration. Cela fait suite à l'approbation antérieure de VOXZOGO, le premier médicament pour cette condition.
Les résultats récents d'essais cliniques indiquent que le nouveau médicament améliore non seulement les taux de croissance annuels—1,57 cm de plus pour les enfants âgés de 2 à 5 ans et 1,78 cm pour ceux âgés de 5 à 11 ans—mais a également un impact positif sur la santé mentale et la qualité de vie globale. Verónica Díaz, directrice médicale d'Ascendis Pharma Iberia, explique que la technologie unique de livraison du médicament permet des injections hebdomadaires au lieu de quotidiennes, ce qui facilite la vie des jeunes patients.
L'achondroplasie, une condition génétique affectant la taille, peut entraîner diverses complications médicales et avoir un impact significatif sur le bien-être mental. Avec plus de 70 % des personnes touchées nécessitant une intervention chirurgicale au cours de leur vie et beaucoup souffrant de douleurs chroniques et d'une faible estime de soi, ce nouveau traitement pourrait changer la vie.
Ascendis Pharma est optimiste quant à la recherche d'une approbation réglementaire aux États-Unis et en Europe d'ici 2025, visant à répondre aux besoins des patients en Espagne et au Portugal. Si approuvé, le médicament pourrait aider environ 15 nouveaux patients chaque année en Espagne, marquant un avenir prometteur pour les familles touchées par cette condition.