En un desarrollo innovador, un paciente con trombocitopatía inmune primaria (ITP) ha sido tratado con éxito con células CAR-T, una terapia que anteriormente se usaba principalmente para el tratamiento del cáncer. Este enfoque innovador fue desarrollado a través de la colaboración entre el Hospital Universitario de Magdeburgo y el Hospital Universitario Carl Gustav Carus de Dresde. Los resultados se publicaron en la prestigiosa revista médica The Lancet el 4 de enero de 2025.
La ITP es un trastorno autoinmunitario en el que el sistema inmunológico produce anticuerpos mal dirigidos que atacan y destruyen las plaquetas del cuerpo, esenciales para la coagulación sanguínea. Si bien la mayoría de los pacientes pueden manejar la afección con medicamentos, un pequeño grupo, incluido un hombre de 35 años que había sido tratado sin éxito con más de diez terapias diferentes durante ocho años, sigue siendo resistente a los tratamientos convencionales.
La Dra. Karolin Trautmann, médica principal en la Clínica Médica I de Hematología, Terapia Celular y Oncología Médica de la TU Dresde, y el Prof. Dimitrios Mougiakakos, director de la Clínica de Hematología, Oncología y Terapia Celular en Magdeburgo, buscaron nuevas opciones terapéuticas. “Estábamos convencidos de que la terapia con células CAR-T podría ser una opción para pacientes que no responden a medidas convencionales,” dijo el Prof. Mougiakakos. “En este caso, estábamos contra la pared, lo que nos llevó a usar la terapia como parte de un intento de curación individual,” agregó la Dra. Trautmann.
Las células CAR-T, proporcionadas gratuitamente por la empresa biotecnológica estadounidense Kyverna Therapeutics, son células inmunitarias del paciente que han sido reprogramadas para atacar y eliminar específicamente los linfocitos B que causan la enfermedad. Tras la infusión, el recuento de plaquetas del paciente aumentó de forma constante y se ha normalizado desde entonces. Cinco meses después de la terapia, el paciente sigue sin síntomas y ya no necesita medicación. “Su calidad de vida es mejor que en años,” señaló la Dra. Trautmann.
Después de la terapia, las células B previamente destruidas se regeneraron como células jóvenes “naïve” que no producen anticuerpos dañinos. “Somos optimistas de que este estado se mantendrá estable a largo plazo después del reinicio inmunológico,” dijo el Prof. Mougiakakos.
Este éxito establece una base para futuros avances científicos y clínicos. Los hospitales universitarios de Magdeburgo y Dresde planean llevar a cabo un estudio clínico para investigar sistemáticamente la terapia con células CAR-T en otros pacientes con ITP severa.
“Este caso demuestra el potencial significativo de la terapia con células CAR-T en enfermedades autoinmunitarias hematológicas graves. Ya hemos aplicado esto con éxito en el tratamiento del cáncer para el beneficio de los pacientes. Con el Clúster de Terapia Celular y Génica de Sajonia Saxocell, tenemos condiciones ideales para aprovechar este conocimiento y experiencia en otras indicaciones,” dijo el Prof. Uwe Platzbecker, director médico del Hospital Universitario de Dresde.
El Prof. Hans-Jochen Heinze, director médico del Hospital Universitario de Magdeburgo, enfatizó: “Estamos muy satisfechos con el resultado de este intento de curación individual posible gracias a la colaboración. La Medicina Universitaria de Magdeburgo cuenta con una experiencia excepcional en terapia celular y la fortalecerá aún más mediante la expansión de un centro de terapia celular especializado.”